Terapia Gênica
Desenvolvimento de produtos de terapia gênica, fundamentados no uso de tecnologias de edição do genoma CRISPR/Cas9, Base Editing e Prime Editing para correção segura e eficaz de mutações causadoras doenças humanas ainda sem alternativas médicas definitivas.
Nossa pesquisa visa criar Produtos de Terapia Gênica inovadores usando técnicas avançadas de edição genômica, como CRISPR/Cas9, Base Editing e Prime Editing, para correção segura e eficaz de mutações genéticas de pacientes portadores de doenças ainda sem cura.
A Terapia Gênica é uma abordagem revolucionária, conhecida como Produtos de Terapia Avançada (PTA), que tem mostrado resultados promissores internacionalmente em doenças hematológicas, oculares e certos tipos de câncer. Alguns tratamentos baseados em CRISPR já estão em testes clínicos com resultados altamente satisfatórios. No Brasil, essa área ainda é emergente, mas temos leis regulamentando a produção e estudos clínicos em andamento
Com a tecnologia CRISPR/Cas9, a proteína Cas9 é guiada por um RNA para modificar sequências de DNA, abrindo caminho para modelos celulares e animais geneticamente modificados, úteis para estudar doenças e desenvolver terapias avançadas.
As evoluções, Base Editing e Prime Editing, aprimoram a abordagem original do CRISPR/Cas9, oferecendo maior eficácia na correção de mutações genéticas sem quebrar a dupla fita de DNA, o que é especialmente relevante para terapias clínicas.
O LNBio destaca-se pela sua competência em modificações genômicas para criar modelos pré-clínicos de doenças humanas e desenvolver terapias gênicas inovadoras, fazendo uso das técnicas CRISPR/Cas9 e Prime Editing.
Com o objetivo de impulsionar a categoria de terapias avançadas, incluindo a ainda incipiente terapia gênica no Brasil, o LNBio tem investido na implantação de novas infraestruturas e competências complementares às já existentes. O planejamento envolve estudos pré-clínicos para validar a eficácia e segurança da tecnologia, utilizando células modificadas pelo CRISPR Prime Editing, garantindo correção de mutações, viabilidade celular e ausência de contaminações. Modelos murinos pré-clínicos são usados para obter informações cruciais, como enxertia, estabilidade do transplante e efeitos terapêuticos.
Comprometido com a excelência científica e avanços tecnológicos, o LNBio/CNPEM lidera a pesquisa e desenvolvimento de terapias gênicas no Brasil, buscando novas soluções para doenças humanas e contribuindo para o progresso da medicina regenerativa no país.
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