Núcleo de tecnologia em edição genômica (NuTEG)

A terapia gênica é um tratamento inovador, parte dos chamados Produtos de Terapia Avançada (PTA). Há mais de uma década, essa área tem evoluído no mundo todo, trazendo avanços promissores para o tratamento de doenças humanas.

No final de 2023, as agências regulatórias do Reino Unido e dos EUA aprovaram, pela primeira vez, uma terapia gênica baseada em CRISPR/Cas9 (CASGEVYtm) para o tratamento de doenças hematológicas, como anemia falciforme e beta talassemia. Atualmente, esse tratamento vem demonstrando ótimos resultados e está em expansão global.
No Brasil, a ANVISA já aprovou o registro de 9 produtos de terapia gênica, incluindo o Zolgensma®, para o tratamento de atrofia muscular espinhal (AME), Kymriah®, para alguns tipos de Leucemia e linfoma, Roctavian®, para hemofilia A e Luxturna®, para distrofia hereditária da retina. Em 2025, o Sistema Único de Saúde (SUS) aplicou pela primeira vez o medicamento Zolgensma® em dois pacientes brasileiros.

O Núcleo de tecnologia em edição genômica LNBio está desenvolvendo protocolos de edição gênica utilizando tecnologias avançadas, como CRISPR/Cas9, Prime Editing e Base Editing, visando o tratamento de doenças humanas que ainda não possuem alternativas médicas curativas. Além disso, estamos trabalhando na otimização do encapsulamento e entrega desses PTAs para o desenvolvimento de tratamentos mais seguros e eficazes.