Recursos avançados em terapia gênica

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A terapia gênica constitui uma classe terapêutica inovadora chamada Produtos de Terapia Avançada (PTA), que vem se desenvolvendo internacionalmente há mais de uma década, apresentando avanços científicos e tecnológicos favoráveis para o tratamento de doenças hematológicas, oculares e alguns tipos de câncer.

Algumas terapias gênicas baseadas na tecnologia CRISPR já estão em fase de testes clínicos em pacientes, com resultados muito satisfatórios. No Brasil, essa categoria ainda é incipiente, embora já existam legislações que regulam a cadeia produtiva e estudos clínicos.

O objetivo atual da pesquisa é o desenvolvimento de produtos de terapia gênica fundamentados na tecnologia de edição gênica, como CRISPR/Cas9, CRISPR Prime e Base Editing, para correção segura e eficiente de mutações genéticas em células-tronco hematopoiéticas de pacientes. Além disso, há um esforço significativo na biomanufatura clínica, visando a aplicação terapêutica segura e eficaz para doenças genéticas humanas que ainda não têm alternativas médicas.

Principais resultados & publicações científicas

MEF2C repressor variant deregulation leads to cell cycle re-entry and development of heart failure

Pereira, A.H.M.; Cardoso, A.C.; Consonni, S.R.; Oliveira, R.R.; Saito, A.; Vaggione, M.L.B.; Matos-Souza, J.R.; Carazolle, M.F.; Gonçalves, A.; Fernandes, J.L.; Ribeiro, G.C.A.; Lopes, M.M.; Molkentin, J.D.; Franchini, K.G

Intracellular hyaluronic acid-binding protein 4 (HABP4): a candidate tumor suppressor in colorectal cancer

Melo-Hanchuk, T.D.; Colleti, C.; Saito*, A.; Mendes, M.C.S.; Cavalheira, J.B.C.; Vassallo, J.; Kobarg, J

Obesity-Linked PPARγ Ser273 Phosphorylation Promotes Beneficial Effects on the Liver, despite Reduced Insulin Sensitivity in Mice

TERRA, MAIARA FERREIRA ; GARCÍA-ARÉVALO, MARTA ; AVELINO, THAYNÁ MENDONÇA ; DEGAKI, KARINA Y. ; DE CARVALHO, MURILO ; TORRES, FELIPE RAFAEL ; SAITO, ANGELA ; FIGUEIRA, ANA CAROLINA MIGLIORINI

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nossa equipe

Ângela Saito

Pesquisadora líder

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